国际著名定量药理学专家莅临康芝药业 共议儿药研发新趋势

我国儿童用药长期存在种类匮乏、剂型较少、用法不明、研发滞后等问题，儿童用药可及性和安全性引起社会广泛关注。为推动儿童药物研发，保障儿童用药安全，建立科学的个体化给药方案，11月7日，康芝药业举办了以“定量药理学在儿童药物研发的应用及发展趋势”为主题的圆桌会议。国际著名定量药理学专家、美国纽约州立大学布法罗分校的William J. Jusko教授、Donald E. Mager教授，以及来自中山大学、南方医科大学、广东药科大学、广州妇女儿童医疗中心、广东省妇幼保健院等单位的众多专家学者参会。

Jusko教授是美国纽约州立大学杰出教授、布法罗分校药学系主任，也是美国药物科学协会、美国临床药理学会、美国高等科学协会（AAAS）、美国化学协会等成员，原FDA药学顾问委员会成员。同样来自纽约州立大学布法罗分校的Mager教授是药学副主任。两位教授均是国际著名的定量药理学家，在科研方面均建树良多，参与的新药研发项目也硕果累累。

康芝药业董事长洪江游先生、副董事长洪丽萍女士、首席科学官辜列先生、康芝儿童健康研究院院长严常开先生、市场品牌部总经理严庆峰先生等高管，及来自广州高新区集团、中银粤财等企业的代表也出席了本次会议。

洪江游董事长在开场致辞中向与会嘉宾表示欢迎，并致以谢意。他指出，当前我国儿科面临“缺医少药”问题，企业对儿药研发的积极性不足，儿药研发过程存在的难题与瓶颈亟待解决。康芝药业一直致力于推动儿童安全用药的发展，期待本次会议能对中国儿药研发有所助力，让更多儿童患者用上安全有效的儿童专用药。

△圆桌会议现场

随后，康芝药业首席科学官辜列先生详细介绍了中国儿童医疗服务及儿童用药发展现状。他提到，中国有2.2亿14岁以下的儿童，占全国人口16.6%，而医疗机构诊治的病人中，20%为儿童。但全国4000多家药企中，专门生产儿童药的仅有10余家。我国3500多种化学药品制剂中，供儿童专用的不足60种，占总数的1.7%，90%的常用药品没有儿童剂型。即使在儿童医院常用的药物中，有明确儿童用法用量标示的品种不到一半。在上述综合因素影响下，我国儿童不合理用药高达12%~32%，儿童用药不良反应发生率约12.9%，约是成人的两倍，其中新生儿更高达24.4%。由于儿科“缺医少药”，我国每年5-14岁孩子死于可预防和可治疗疾病的人数可能多达10万。而另一方面，我国企业在儿药研发中还面临着经验不足、临床试验开展困难等难题。

会上，围绕儿童与成人生理和药代参数的差异、中西方儿童群体药代动力学特征、儿童药物剂量的推导、定量药理学用于儿童临床试验模型的建立和验证，以及人工智能在儿药研发方面的应用前景等议题，专家们展开了热烈充分的探讨与交流。

△洪江游董事长陪同来宾参观公司展厅

随着药品一致性评价的进展，积累了不少药物在我国健康成年人的药代PK数据，这些数据能否用于推导相应的儿童剂量？Jusko教授认为，首先要研究了解该药物的作用靶点和药效反应在成人和儿童是否有不同。如果PK/PD的关系明确，而且该药物主要从肾脏排泄，那么从成人数据按公斤体重或体表面积推导儿童剂量较为可靠。如果该药物主要通过肝脏代谢转化，那就要全面考虑药物代谢差异等影响因素，不宜直接推导。Mager教授进一步介绍说，对于主要通过肾脏排泄的部分药物，甚至可以与美国FDA沟通争取减免儿童PK临床试验。

相比于我国药品的简单说明书，欧美的药品说明书常有详尽的儿童剂量和用法说明，我们如何参考和利用这些数据来指导我国儿童剂量？Jusko教授介绍说，其实这种情形美国50年前也是一样的。后来在美国国立卫生研究院（NIH）人类生长与发育研究所的主持和资助下，开展了一系列儿童药物的PK/PD研究，既解决了药物儿童剂量的准确标定，也为以后的儿童临床试验积累了经验。但由于种族差异，我们不能直接套用，需要综合考虑药物作用靶点、临床终点、药物代谢酶多态性和药物转运体等影响因素，设计在中国儿童的相应PK试验进行剂量验证。在这方面，应用定量药理学的有关理论和软件，可以帮助我们设计合理的试验方案和优化PK血样采集时间点。

△Jusko教授等参观康芝药业产品展台

来自国内大学和医院的专家们也分享了他们应用定量药理学的原理，通过检测病童药物代谢酶基因型的方法来精确校正治疗窗较窄的药物剂量的经验。

最后，大家畅谈了人工智能结合定量药理学的理论和模型用于儿童药物研发的进展和对未来的展望。利用人工智能和机器学习，可以大大提高对复杂数据的分析和整合质量，丰富对药物分布房室模型的理解，建立和验证最佳的定量药理学模型拟合，从而更精准地设计儿童临床试验方案，并对试验结果进行正确解读。

随着儿童药物临床研究的开展，适用于儿童的药物临床试验设计和评价方法正在不断探索和改进。定量药理学作为一门新兴学科，在儿药研发中的应用已然受到高度重视。本次会议碰撞出的学术与思想的火花，不仅为康芝药业将定量药理学应用于儿药研发提供了宝贵的经验与启示，也将助力中国儿童用药安全进一步发展，为未来行业的发展起到积极作用，打开更加广阔的国际视野和格局，共同保障儿童群体健康成长。